自制药救子父亲说现在更有希望了

最近，云南一位90后父亲的事迹冲上热搜，这位父亲只有高中学历，在家自己研发生产一种治疗罕见病的药物。初看到新闻标题时，多数人可能觉得这是天方夜谭，罕见病药物的研发生产需要动辄几十亿美元的巨额投入，研发周期极长，从研发、试验到获得批准一般需要多年时间，自己在家制药，先不论效果如何，光是时间上都等不及。

当你看过这位父亲的遭遇之后就可以理解了，他的孩子得的是一种称为Menkes的罕见病，得这种病的小孩一般活不过三岁，主要原因是身体缺铜，导致很多酶失去活性，无法生存。缓解这种病症就需要补充人体可以吸收的铜制剂，中国市场上无法购买到，得这种病的小孩只能等死。

铜制剂的配置与一般的药物不同，不需要复杂的合成过程，所以相对来说容易。据报道称，这位父亲给孩子服用自制的“药物”后，孩子的病症的确有所缓解。很多人在讨论自制药物是否合法的问题，但几乎所有人都理解这位父亲的行为，因为对他而言没有比这个更好的选项，与其看着自己的孩子一天天走向死亡，哪怕是自以为在努力的过程也会让他得到丝许安慰，何况真有希望。

罕见病的治疗在全世界都是难题。有个很现实的问题，医疗企业一般不愿意研究罕见病的药物，比如本文提及的Menkes，全国患者可能只有几百人。如果医药企业研究出治疗这种病的药物，投入数亿的资金，到根本收不回来成本。即使研究出来，知识产权保护也是难题，比如企业研究出来这种铜制剂，很多医院或者个人就自制了，而且对于相关的仿制药，制止在道德上会受到很大的谴责。

这就导致一个非常悲剧的局面，研究罕见病的药物赚不了钱，医药公司干脆就不投入了，导致很多罕见病无药可用，即使像这种相对简单的制剂，也没有医药公司原因研发和生产。

让罕见病患者独自承担风险是不合适的，社会不能眼睁睁看着罕见病患者自生自灭，特别是在鼓励生育的背景下，患病孩子的风险需要整个社会共同承担，这也是人之常情。

发达国家对于罕见病药物的研发有过不少支持，其中的政策或许可以给我们一些启示。国家支持罕见病药物研发，集中采购，只要医药公司研发出相关药品，即使价格昂贵，医保也愿意覆盖，或者国家直接购买相关药品的专利，专利转让费足以让药企获得一定的利润，然后将专利免费许可给其他药企，这样所有的药企都可以自由生产与配置，不能承担研发成本，有动力去生产。

要做到上述两点的前提是严格保护药品的知识产权。医药公司研发出这种药品，申请专利之后，只要通过临床试验，或依靠专利形成垄断的利润，政府通过医保支付高价；或直接将专利转让给政府，获得一次性的专利转让费，让更多的药企生产，从而不用担心收回成本的问题。只有这样，罕见病的研发和生产才能可持续发展。