AI加速药物发现 前景尚需实践检验科技创新世界潮

技术的飞跃使得人工智能引领药物设计创新，例如具备纯化蛋白质和移动液体功能的机器人工作站。这一前沿技术来源于英国《自然》网站的报道。

科技日报记者张佳欣为我们带来了更深入的报道。数字生物学和生成式人工智能（AI）正在推动药物发现进程发生革命性的变革。虽然AI在药物开发上还处于初级阶段，但一些AI制药先驱公司已经在这个领域取得了显著的成果，将AI设计的药物推进到临床试验的早期阶段。AI加速药物发现的潜力仍需通过实践来检验。

人体微生物组中包含了大量的病毒，这些病毒可以被用于治疗疾病的有效载荷。美国AI制药公司Salve Therapeutics的首席执行官斯特凡·N·卢卡诺夫指出，利用人体组织中自然存在的病毒作为基因疗法的载体是一种理想的途径。他特别提到了开发噬菌体形式的抗生素的尝试，这是一个充满挑战和机遇的领域，也是AI技术在医药领域的一大突破。通过利用AI技术的优势，我们可以期待在不久的将来看到更多的创新药物问世，为人类的健康事业做出更大的贡献。Salve公司正引领革新，巧妙结合机器学习与计算机辅助设计，致力于开发噬菌体形式的抗生素。这种方法通过对各种模型进行广泛迭代分析，实现对药物属性的虚拟评估，预见可能的结果与风险。卢卡诺夫表示，他们的研究焦点在于改造噬菌体以增强其功效并扩大宿主范围。他预测噬菌体抗生素将为移植、烧伤和免疫受损患者带来福音。这种抗生素的风险较低，因为它仅针对细菌产生作用，人体对其产生的免疫反应较为轻微。值得一提的是，该药物对给人体带来的风险极低。这种药物只针对细菌，不会对人体造成重大风险。除了轻微免疫反应外，几乎不会带来其他风险。Salve公司也在积极研发口服小分子药物。另一家公司Biolexis Therapeutics专注于开发针对癌症和代谢、炎症及神经退行性疾病的口服小分子药物。Biolexis利用独特的MolecuLern工艺寻找和开发新的临床候选药物。这一工艺能够识别针对任何蛋白质的药物样特征的新化学实体，并利用实验室数据进行验证。这大大缩短了药物研发周期，将原本需要数年的过程缩短至数月。目前，该公司研发的药物SLX-0528已进入癌的IB期试验阶段。引领新时代的AI药物发现平台横空出世

安东尼·科斯塔，英伟达公司生命科学开发者关系全球负责人，揭示了一个引人注目的趋势：许多生成式AI都建立在大型语言模型的底层之上。这些模型正在逐步展现出其在预测药物性质和相互作用方面的巨大潜力。为了充分挖掘这一潜力，英伟达推出了BioNeMo，这是一个专为生物学而设计的生成式AI云服务，为小分子和蛋白质提供了丰富的AI模型。有了BioNeMo，科研人员可以迅速预测蛋白质和生物分子的3D结构和功能，从而加速新药物候选者的研发进程。

总部位于美国芝加哥的初创公司Evozyne最近便利用BioNeMo设计出新的蛋白质，旨在治疗苯丙酮尿症。这是一种罕见的疾病，其特征为氨基酸苯丙氨酸水平升高。实验室的测试结果令人振奋，一些由AI开发的蛋白质变体甚至比自然形式更为有效。

尽管AI在药物发现领域展现出惊人的预测能力，但真正将药物从实验室推向市场的道路仍然漫长。药物开发需要经过一系列严格的临床验证，以确保其安全性和有效性。这也是每个药物研发者必须坚守的底线。

在这个由AI驱动的新时代，我们有理由相信，随着技术的不断进步，AI将在药物研发领域发挥越来越重要的作用。我们期待着更多像BioNeMo这样的创新工具的出现，为人类的健康福祉带来更多的希望和可能性。从探寻生物靶点，揭开疾病奥秘的面纱开始，我们的旅程贯穿DNA、RNA、蛋白质受体或酶的探索。这初始阶段犹如星光初现，指引我们寻找潜在的药物分子。这就是充满挑战的“发现”之旅的开端。

新药的研发之路，充满了严谨、安全、有效和信任的考验。各公司在这条道路上探索前行，寻找最佳路径。尽管人工智能（AI）已经显著减少了化合物进入临床前测试的时间和成本，但多数候选药物仍可能在后期遭遇挫折。任何加速这一进程的努力，都是值得庆祝的胜利。产业界与学术界需携手合作，发挥各自优势，探寻如何最大限度地利用AI的力量。

卢卡诺夫对此充满热情，他表示AI和机器学习如同照亮前行道路的新明灯，为提升药物疗效和安全性，推动更多药物走向市场提供了可能。他强调，目前药物发现中的AI和机器学习应用尚处于黎明阶段，需要在实验室中经受严格验证，确保只有最具潜力的候选药物才能进入临床试验。

AI驱动的药物开发正融入各种安全功能。例如，Biolexis公司采用多种策略优先考量分子的安全性。该公司首席执行官大卫·J·比尔斯明确表示，他们面临的重要挑战之一便是确保通过机器学习开发的分子具有高度的安全性，并预测可能存在的未知后果。