神经科学研究暗示能够治愈自闭症的药物正在出现

在自闭症这一复杂的神经发育障碍背后，隐藏着众多基因改变与行为紊乱之间的深层联系。赫克托尔脑转化研究所（HITBR）的科学家们最近发现了其中一个分子机制的奥秘。这个奥秘与一种名为MYT1L的转录因子有关，它在维护神经细胞特性方面扮演着关键角色。

MYT1L，被视为“神经元特性的守护者”，在正常情况下抑制其他发育途径，保护神经细胞的身份。若其在人类神经细胞或小鼠的基因中被关闭，则可能触发自闭症谱系障碍（ASD）的典型症状和行为变化。受损的神经元会表现出电生理过度活跃，导致大脑异常，如大脑皮层变薄。这些变化在小鼠身上表现为社交障碍和多动症等ASD类型行为。

科学家们发现了一种可能的治疗策略。这种策略涉及到一种名为拉莫三嗪的药物，它能阻断细胞膜的钠通道。这种药物在临床医学中已有广泛应用，主要用于防止癫痫发作。当应用于MYT1L缺陷的神经元时，拉莫三嗪能够恢复神经元的电生理活动，甚至在小鼠身上抑制ASD相关的行为。

来自HITBR的科学家莫里茨-马勒长期以来一直在深入研究蛋白质MYT1L在神经系统中的作用。他表示，尽管这些结果仍然主要局限于小鼠研究，但成年后的药物治疗有可能缓解脑细胞功能障碍，从而改善自闭症的典型行为异常。尽管在人类中进行的研究还处于早期阶段，但这一发现为自闭症的病因研究和治疗提供了新的方向。

自闭症患者不仅面临社会交往、沟通和兴趣形成方面的障碍，还可能出现刻板的行为模式，伴随癫痫或多动症等其他异常情况。科学家们正在紧张地寻找导致这种发育障碍的分子异常，而MYT1L的研究是这一努力的重要部分。随着对MYT1L的进一步研究，科学家们可能找到治疗自闭症的有效方法，帮助患者恢复正常生活。