这家公司用机器人生产个性化癌症疫苗 估值70亿美元
据《连线》报道,个性化癌症疫苗的生产正由一批先进的机器人协助完成。其中,波士顿生物科技公司Moderna Therapeutics正积极涉足这一领域,目前其估值已高达70亿美元。
回溯到20世纪90年代初,当梅丽莎·摩尔还在捣鼓RNA时,她得小心翼翼地用微量移液管构建基因分子,一次只能构建几个。在诺贝尔奖得主菲尔·夏普位于麻省理工学院的实验室里,制作几滴RNA可能需要数天时间。这些RNA能将细胞的遗传源代码运送到蛋白质制造机器里。谁能想到,近三十年后,摩尔会离开学术界,加入一家公司,这家公司现在能够一次制造出20升的RNA呢?
摩尔在Moderna Therapeutics公司负责RNA研究。该公司是世界上最有价值的私营医疗公司之一,也是少数几家开发技术利用信使RNA(mRNA)将人类自身细胞转化为制药工厂的公司之一。这些指令串能够促使病人的身体产生抗癌化学物质、心脏修复蛋白或抗病毒抗体。摩尔表示,“一旦了解如何在需要的地方获取这些药物,通过改变序列,我们可以非常快速地制造出一种新药。这是一种彻底的变革。”
尽管Moderna的研发工作已经展开多年,但该公司仍然处于其发展的初期阶段。在其成立的前两年,Moderna秘密运营,给人留下了神秘的印象。《自然生物技术》的编辑曾对该公司以及包括陷入困境的Theranoa在内的其他生物科技公司在公开研究工作方面提出质疑。
最近一年半以来,随着Moderna将几种候选药物推入临床试验,该公司开始公开露面,并发表了一些关于其正在开发的技术细节的论文。随着目前进行的10项试验以及未来计划开展的另外11项试验的展开,Moderna也在不断扩大其业务范围。上周,该公司新开了一个占地20万平方英尺、耗资1.1亿美元的制造工厂,该工厂将为其试验和临床前研究团队提供所有所需的mRNA。
首席执行长斯蒂芬·哈宾在英格兰队仍有机会问鼎世界杯的时候向《连线》展示了新基地。他解释了科学家们如何穿越这座大楼的五个荧光照明临床洁净室。在新基地启用当天,他们开始制作第一批GMP(药品生产质量管理规范)mRNA。
大型不锈钢机器在第一个房间里将基因构建块的数字序列转化为环状的DNA质粒。在第二个房间里,酶将这些DNA转化为mRNA链。在第三个房间里,这些mRNA被涂上脂质纳米颗粒以便进入细胞。而在建筑的中心位置是最后一个房间,这是封闭的无菌区,工人们必须穿上双层工作服和手套才能进入,慢慢移动以避免可能从空气过滤器上滑落的微生物。防止污染在这里至关重要,mRNA在这里被存储到小瓶中,然后随小瓶被带到最终目的地。
在临床洁净室后面的一区是工人们仍在修整的“舞厅”,Moderna计划今年晚些时候在那里安装一些冰箱大小的定制机器人来生产个性化癌症疫苗。除了为传染病、心血管疾病和罕见疾病成立的项目外,设计一次性抗癌药物可能是最引人注目的项目之一。十年前,成本问题使得这一切难以想象;但是现在,据Moderna总裁史蒂芬·霍格称,由于自动化技术和先进的测序技术改变了这一点,为单个病人生产药物的成本与为大量病人生产药物的成本相同。
当Moderna携手默克公司,开启实体肿瘤的临床试验之旅时,标志着新的医疗篇章的开启。那个感恩节,首个接受个体化治疗的患者成为了这个时代的见证者。那些疫苗正与默克公司的免疫治疗药物Keytruda携手合作,共同削弱癌症躲避免疫系统的狡猾手段。这是一场战略合作的竞赛,许多Moderna的竞争对手也在这场比赛中奋力奔跑,大家都希望率先将产品推向市场。
德国的BioNTech公司早已与合作伙伴Genentech联手,展开第二阶段试验,针对多种肿瘤患者进行个体化癌症疫苗治疗。早在十年前,该公司就已荣获首个GMP授权,显示了其在该领域的卓越实力。而德国另一家引领者CureVac公司,早在2006年就建立了全球首家针对mRNA的GMP生产工厂。如今,该公司正在扩建工厂规模,预计产能将在未来三年内增加30倍。目前,该公司正有三个抗癌疫苗项目在临床试验中取得显著进展。
尽管这些公司在mRNA领域取得了令人瞩目的成就,但一些行业分析人士却忧心忡忡。他们担心mRNA癌症疫苗缺乏进展,并开始将注意力转向新兴技术如Crispr基因编辑技术。他们认为这种新技术可能会淘汰包括个体化癌症治疗在内的大多数mRNA应用。并非所有人都持悲观态度。密歇根大学RNA生物医学中心的主任尼尔斯·沃尔特坚信基于RNA的疗法正迎来最佳的推广时机。他认为Moderna、CureVac和BioNTech等公司有望引领这一领域的发展。他也提醒说还有许多生物学原理有待研究。例如关于mRNA疫苗的安全性和稳定性问题,这些潜在疗法在身体上的分布和影响等等。他强调说:“如果想超越疫苗阶段,必须密切关注mRNA在其他部位的活动。”他提到注射疫苗后mRNA的神奇迁徙现象,如出现在血液中。但他也指出,梅丽莎·摩尔的加入无疑将为Moderna解决这些问题提供强大的支持。摩尔曾在马萨诸塞大学医学院RNA治疗研究所工作多年,备受赞誉。沃尔特相信摩尔的科学才华将帮助团队发现潜在瓶颈并快速克服它们。摩尔不仅拥有深厚的专业知识背景,还致力于研究如何使mRNA在特定细胞中表达蛋白质,如癌细胞等。她的团队即将发表一项成果——一种新型设计可以帮助mRNA仅在癌症细胞中表达蛋白质的功能并长时间存活在人体内的可能性的证据将为未来的研究铺平道路尤其是治疗遗传性疾病意义重大不言而喻可见这确实令人振奋前景无比美好这样的新闻故事一定会引发大众对科研进步的关注及探索的兴趣相关论证也将会公开发表让我们共同期待这场医疗科技的革命吧乐邦期待与您共同见证这一切!
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